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9 marzo 2017

Se è il paziente a decidere la cura per la distrofia muscolare

Su pressione dei malati di Sla, per la prima volta gli Usa hanno approvato un farmaco del quale non è dimostrata l’efficacia. È giusto così o si rischiano abusi?

Antonino Michienzi

I malati hanno le loro ragioni che la scienza non conosce. Fosse stato oggi tra noi, Blaise Pascal avrebbe forse descritto così il grande cambiamento che, sotto traccia, si sta insinuando nella medicina. Un cambiamento in cui i malati non sono semplicemente protagonisti del proprio percorso di cura, come da più di un trentennio teorizza la visione dell’empowerment del paziente, ma entrano in gioco nella scena pubblica e nelle scelte aziendali, arrivando a suggerire anche le strategie e le priorità nello sviluppo dei farmaci.

Poco più di due mesi fa, a Bruxelles, si è conclusa l’European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation (Eupati), un progetto europeo durato cinque anni che ha coinvolto un centinaio di malati provenienti da 30 Paesi. Un vero e proprio percorso formativo che ha trasformato semplici malati in “pazienti esperti”, consapevoli del disegno di uno studio clinico, della valutazione dei rischi-benefici di un farmaco, fino ad arrivare al processo di valutazione delle tecnologie sanitarie. Attori a tutti gli effetti di un processo – quello di sviluppo di un farmaco – sempre più complesso.

«I pazienti devono essere alla guida del sistema di ricerca e sviluppo dei farmaci. Non possiamo più essere dei semplici passeggeri», ha detto nella cerimonia di chiusura uno dei pazienti esperti norvegesi, Roald Nystad. Il coinvolgimento dei pazienti è una necessità da tempo avvertita dalla comunità scientifica, dall’industria, dalle istituzioni fino alle agenzie regolatorie. Il processo è ancora agli albori e i suoi sviluppi sono imprevedibili. Ma fin da oggi si avverte la necessità di governare questo cambiamento.

Per capirne l’urgenza è necessario varcare l’Atlantico e approdare a Silver Spring, in Maryland, dove ha sede la cittadella della Food and Drug Administration (Fda), l’agenzia che negli Stati Uniti ha il compito di vigilare sul mercato degli alimenti e dei farmaci. È il suo esame che debbono passare i medicinali che ambiscono a raggiungere i malati americani.Sul finire del 2016 l’agenzia è stata coinvolta in un caso che da più parti è stato indicato come uno spartiacque nel modo in cui i medicinali giungono nelle nostre mani…

► Continua nel nuovo numero di pagina99 in edicola dal 4 marzo e in edizione digitale

[Foto in apertura di Dorling Kindersley / Getty Images]

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